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2017年12月20日

历史已经形成:FDA批准Spark的视力恢复基因疗法

被称为卢克图纳™ (voretigene neparvovec),该基因疗法在一项临床试验中为4至44岁的Leber先天性黑蒙(LCA)患者恢复了视力,该患者是由RPE65基因突变引起的。

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星火标志Spark Therapeutics的视力恢复RPE65基因疗法已获得美国食品和药物管理局的市场批准,成为第一个在美国获得针对眼睛或任何遗传疾病的监管批准的基因疗法。被称为卢克图纳™ (voretigene neparvovec),该基因疗法在一项临床试验中为4至44岁的Leber先天性黑蒙(LCA)患者恢复了视力,该患者是由RPE65基因突变引起的。严重视力丧失的受试者报告说,他们收起了导航手杖,看到了星星,能够阅读,还能辨认出亲人的面孔。视力恢复至少持续了三年。该疗法也适用于RPE65突变引起的视网膜色素变性(RP)患者。

2017年10月12日,FDA咨询委员会以16票对0票通过了LUXTURNA的上市批准建议。

在费城儿万博mantex手机登录童医院RPE65基因治疗临床试验中,基金会斗殴失明大约花费了1000万美元。FFB资助的研究包括:了解RPE65在内脏和视网膜疾病中的作用的研究,RPE65突变动物模型的开发,RPE65基因治疗的测试和开发,以及对CHOP早期临床研究的支持。

FFB首席研究官Stephen Rose博士说:“这确实是与失明作斗争的历史性时刻。我们对FDA批准LUXTURNA治疗RPE65突变患者感到高兴。”。“LUXTURNA的批准也证实了基因疗法是一种安全、有效、商业上可行的治疗多种形式失明的方法,这大大推动了一个已经发展起来的领域。该批准对于患有遗传性视网膜疾病的广泛人群来说是一个好消息。”

视网膜基因治疗临床试验正在进行,用于患有多种视网膜疾病的患者,包括:X连锁RP、脉络膜减少、Usher综合征1B型、Stargardt病、X连锁视网膜分裂症和色盲。美国有1000多万人患有视网膜变性疾病,全世界还有数百万人患有视网膜变性疾病。

基金会斗盲会主席David Brint说:“我们对那些因这种治疗而改变生活的病人感到兴奋。”“我们也很高兴能有这个具体的例子,说明基金会的战略的优势,即早期投资于有前景的治疗,以吸引后来的行业投资,从而通过临万博mantex手机登录床试验和FDA批准引进治疗。”

“LUXTURNA将改变由RPE65突变引起的RP和LCA患者的生活。对他们来说,这种治疗很可能意味着依靠辅助技术或其他人与独立生活之间的区别。同样重要的是,这项批准为其他基于基因的疗法——眼睛和其他疾病——提供了动力S -现在在流水线上,“基金会首席执行官Benjamin Yerxa博士说。

LUXTURNA基因疗法包括在视网膜下注射健康的RPE65拷贝。RPE65拷贝包含在一种人类工程病毒(被称为腺相关病毒或AAV)中,该病毒被设计为能够轻易穿透视网膜细胞,以提供治疗性基因货物。单次治疗预计将持续数年。Spark Therapeutics持有LUXTURNA的生物制剂许可证,并进行了显示其安全性和有效性的临床试验,该公司还将管理该疗法的推广。

Spark已经宣布,为了确保治疗的安全性,它只能通过全国少数临床卓越中心提供。Spark还承诺向第三方付款人宣传LUXTURNA的价值,并努力确保所有符合条件的患者都能获得治疗。

任何人如需有关LUXTURNA的更多信息,请致电1-833-Spark-PS(833-772-7577)联系Spark Therapeutics。另一个信息资源是www.luxturna.com。